转化或转换医学（Translational Medicine）是指将基础医学的研究，能够直接和临床治疗上连结的一个新的思维，其核心是在从事基础医学发现的研究者和了解患者需求的医生、以及卫生工作者之间建立起有效的联系，特别集中在分子基础医学研究向最有效和最合适的疾病预防诊断、治疗和预防模式的转化。

提出背景

一、基础研究未带来健康水平大幅度提高

自美国前总统尼克松于1970年宣布攻克恶性肿瘤计划开始，美国到现在用于肿瘤防治方面的研究经费已经多达2000多亿美元，全球则多达4000亿美元，但只获得了156万篇相关的研究性论文。

其中，80%的论文在研究中使用的是果蝇、小鼠等动物模型，大多数适用于实验动物的技术或药物在人体上却不能发挥作用，所以这些研究成果的价值没有被充分体现，如此大量的资金投入并没有带动肿瘤防治的进步，而且由肿瘤导致的死亡率也没有发生变化。

与之相对应的是，肿瘤的发病率不断升高，成为危害人类健康的最大杀手(Lehmannetal,2008)。美国经过长达4年多的论证，终于在1990年10月正式启动人类基因组计划。经过众多科学家的合作，2003年4月完成了人类基因组测序。

如今，人类基因组计划虽已完成，但肿瘤的临床治愈率并没有因此发生革命性的变化，最初的期望基本落空。也许唯一能够与投入的天文数字般的科研经费相匹配的研究成果，只有这156万篇与肿瘤相关的研究论文(桂永浩，2007)。

二、医学科研与临床需求之间严重脱钩

基础研究与临床应用脱节，科研投入与产出严重失衡，实验室的研究成果难以转化到临床实践中。从事基础研究的科学家，大多不是以临床应用为出发点进行研究，而临床工作者又缺乏从事基础研究的条件，所以基础研究与临床应用之间缺乏真正的交流与合作，二者之间存在一条无形的鸿沟(Butler,2008)。

随着分子生物学的崛起，疾病机制的研究越来越深入，但并没有带来新的诊断、治疗、预防的方法(Katz,2008)。2004年的一项统计显示，6种国际权威学术期刊于1979-1983年刊载了101篇声称“具有广阔临床应用前景”的研究报告，但到目前为止，被获准应用到临床的仅有5项(LiuandLu,2008)。

据报道，在我国每年取得的约3万项重大科技成果中，平均转化率仅为20%,高校科技成果转化率不到10%,而医药科技成果的转化率更是不足8%。很显然，投入与所带来的经济和社会效益的巨大差距对于纳税人、政府、研究人员和企业各方来说都是无法接受的(张勘,2012)。所以，人们必须思考未来医学科学研究的方向问题一基础研究必须回答并解决临床问题。

三、疾病谱的转变使医学研究模式发生转变

随着人类社会的发展、自然环境及社会环境等因素的转变，疾病谱已经从以传染病为主逐步转变为以慢性非传染性疾病为主。肿瘤、心脑血管疾病、糖尿病等复杂性疾病的发病率日益增高，使医疗消耗不断增加，经济负担也越来越沉重，因此慢性病的早期防治问题不可回避地摆在人们面前。

而这类疾病除了与人体结构及功能相关外，还涉及环境、种群、生物圈、心理等因素之间的相互作用，是多因素导致的，所以传统的单因素、单靶点的研究方法已无法满足慢性病防治的需要。慢性复杂性疾病的研究需要多学科、多因素的研究模型。

四、基础研究积累的大量数据需要进一步解析

随着分子生物学的崛起，基础研究已进入组学时代。蛋白质组学、基因组学等得到了快速的发展，积累了大量的数据，但如何充分利用这些数据,使其解决临床问题成为急需解决的难题(陈发明等，2011)。这就需要多学科、多领域专家的有效合作。时代正在呼唤整合的系统生物学的来临和转化。

五、基础研究、医学实践和药物开发三者需要整合

新药的初始研发只在实验室中进行，而只有进入安全测试和临床试验阶段才不得不正视临床出现的各种各样的问题，所以5000-10000个转化物中最多有250个能够进入临床前的研究，其中只有5个能进入临床试验(王桂芳等，2013)。

新药研发的成功率越来越低，其原因在于：现在对新药的要求不仅要有确切的疗效，而且更加注重药物的安全性；慢性、难治性疾病的病理因素极其复杂，通过单个药靶很难阻断其病理进程，因此需要进行多因素、多靶点的研究，开发针对多个靶点的药物，这在无形中加大了研发难度。

传统的研发模式已落后于时代的需求，甚至制约了医学的发展，用于动物疾病模型的安全性评价结果不能完全适用于人，多数对模型动物有良好效果的新药运用于人体却不能发挥作用，所以传统的新药研发模式浪费了大量的资源，而获得的能适用于临床的新药却少之又少(白毅，2010)。一个新药的研发，平均需要2.8亿美元，但医学的根本性问题并未得到有效解决(刘小荣等，2011)。

在全社会迫切需要消除影响人类健康的重大疾病的背景下，如何进一步促进科技成果转化，进而提高人类健康水平的呼声越来越多，要求也越来越高。转化医学得到前所未有的重视。

展望

建立临床和转化医学研究中心，提高基础临床转化效率、加快转化速度是时代的需要。加大对转化型研究领域的投入，加强转化型研究团队的建设，促进多学科交叉研究。

通过寻找合适的切入点，从优势项目开始着手转化型研究，必将促进传统的千人一面的疾病治疗模式(one for all）)转化到以预测医学(predicative)、预防医学(preventive)、个体化医学(personalized）和参与医学(participative)为一体的新的医学模式。通过基础与临床的高效有机结合，使现代医学得到新的飞跃，可能在今天看来无法想象和不可思议的一些进步即将来临。